Une nouvelle thérapie ciblée pour traiter la polyglobulie de Vaquez

La polyglobulie de Vaquez se caractérise par une prolifération maligne des précurseurs des globules rouges au niveau médullaire et splénique. © CNRI

Une étude publiée récemment dans le New England Journal of Medicine, dirigée pour la France par l’équipe du Centre d’Investigations Cliniques (CIC) de Saint-Louis du Pr Jean-Jacques Kiladjian, a mis en évidence l’efficacité thérapeutique du ruxolitinib dans la polyglobulie de Vaquez, une maladie hématologique maligne de la famille des syndromes myéloprolifératifs. Cette étude clinique de phase III devrait conduire à l’obtention d’une AMM (autorisation de mise sur le marché) pour ce médicament, ce qui n’était pas arrivé depuis plus de 40 ans pour le traitement de cette maladie !

Ces résultats viennent confirmer la place majeure de l’hôpital Saint-Louis dans l’histoire des syndromes myéloprolifératifs et la qualité de leur prise en charge depuis les travaux du Pr Yves Najean dans les années 1970, puis ceux des Prs Jean-Didier Rain, Christine Chomienne et Jean-Jacques Kiladjian plus récemment. Le centre a ainsi coordonné un grand nombre d’études cliniques et biologiques qui ont conduit à des avancées majeures dans la compréhension de ces pathologies et l’amélioration des traitements. Le CIC de Saint-Louis a contribué à la mise en oeuvre de nombreux essais cliniques pour tester de nouvelles thérapies ciblées ; il a notamment participé à l’essai d’enregistrement du ruxolitinib dans le traitement de la myélofibrose, une étude publiée en 2012 dans le New England Journal of Medicine, et à des essais utilisant l’interféron alpha chez des patients atteints de thrombocytémie essentielle, étude également publiée dans cette même revue en 2014.

La longue histoire des syndromes myéloprolifératifs à Saint-Louis repose également sur une étroite collaboration et une intense participation des différents services spécialisés en Hématologie de l’hôpital. Ce, aussi bien sur le plan clinique avec de nombreux consultants prenant en charge ces patients, que sur le plan biologique avec en particulier le service de Biologie cellulaire, seul service en France réunissant l’ensemble des examens biologiques nécessaires au diagnostic de ces pathologies comprenant l’identification de marqueurs moléculaires. Plus en amont, des équipes de recherche fondamentale sont également dédiées à l’étude des mécanismes biologiques à l’origine de ces pathologies, comme celles de l’unité mixte UMR 1131 Inserm-Université (Pr Christine Chomienne), rattachée à l’Institut Universitaire d’Hématologie (IUH) de Saint-Louis, où sont étudiés les effets des mutations génétiques différentes d’un patient à l’autre.

Cette expertise internationalement reconnue contribue à produire et développer de nouvelles études innovantes dans le domaine des syndromes myéloprolifératifs pour le bénéfice des patients, et celui des équipes faisant toujours de Saint-Louis un centre référent de l’AP-HP pour la prise en charge de ces pathologies.